關(guān)于政協(xié)第十三屆全國委員會第四次會議第3162號（醫(yī)療體育類214號）提案答復(fù)的函

國藥監(jiān)提函〔2021〕37號

陳海佳等委員：

您提出的《關(guān)于進(jìn)一步推進(jìn)我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：

細(xì)胞治療技術(shù)是近年來國際醫(yī)學(xué)前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)、技術(shù)規(guī)范研究和監(jiān)管工作。

一、研究制定并發(fā)布干細(xì)胞研究相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則

為規(guī)范我國細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報，更好指導(dǎo)相關(guān)科研機構(gòu)和企業(yè)研發(fā)細(xì)胞治療產(chǎn)品，我局開展了包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)的評價體系研究。原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類細(xì)胞及研發(fā)全過程的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，涉及細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術(shù)要求。2021年2月，我局藥品審評中心發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)提供可參考的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。近期，我局相關(guān)專業(yè)技術(shù)部門正在研究進(jìn)一步細(xì)化不同種類細(xì)胞產(chǎn)品具體技術(shù)要求，組織制定細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊相關(guān)的技術(shù)指導(dǎo)性文件，不斷完善相關(guān)產(chǎn)品技術(shù)評價體系，努力推動細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。

二、積極探索細(xì)胞治療類產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑、手段和措施

通過前期調(diào)研和研究，我局已經(jīng)著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細(xì)胞治療類產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為進(jìn)一步探索前沿藥物細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，針對細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細(xì)胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。

三、配合國家衛(wèi)生健康委開展干細(xì)胞臨床研究管理相關(guān)工作

為促進(jìn)我國干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，國家衛(wèi)生行政部門和國家藥品監(jiān)管部門自2012年初共同組織開展了干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作，停止了未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用項目。為建立符合我國國情、滿足干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展需要的干細(xì)胞臨床研究管理制度和技術(shù)規(guī)范，2015年，原國家衛(wèi)計委和食品藥品監(jiān)管總局共同組織制定了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關(guān)部門密切配合，按照各自的職責(zé)，參考借鑒國際先進(jìn)監(jiān)管經(jīng)驗和技術(shù)經(jīng)驗，繼續(xù)完善相關(guān)管理制度和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，為我國干細(xì)胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展?fàn)I造良好環(huán)境。

感謝您對藥品監(jiān)督管理工作的關(guān)心和支持。

國家藥監(jiān)局

2021年8月20日