丁列明代表：

您提出的關(guān)于進一步鼓勵和支持孤兒藥研發(fā)的建議收悉，經(jīng)商科技部、國家衛(wèi)生健康委、稅務(wù)總局，現(xiàn)答復(fù)如下：

一、關(guān)于加強罕見病診治的統(tǒng)籌

為加強罕見病管理，保障罕見病治療用藥基本需求，2018年5月11日，國家藥監(jiān)局會同科技部等5部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，共計121種疾病，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供了重要依據(jù)。同時，印發(fā)了罕見病目錄制訂工作程序，明確了目錄更新原則和條件。

對于您提出的罕見病專項工作委員會及信息共享平臺，國家衛(wèi)生健康委于2016年成立罕見病診療與保障專家委員會，并于2020年公開第二屆罕見病診療與保障專家委員會名單。同時，國家衛(wèi)生健康委建立了國家罕見病病例信息登記制度，收集國內(nèi)罕見病的診療、分布等信息，為制定人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供了科學(xué)依據(jù)。

二、 關(guān)于加大對孤兒藥研發(fā)的激勵與支持

（一）加快罕見病藥品審評審批。2015年以來，按照國務(wù)院部署，國家藥監(jiān)局對藥品審評審批制度進行了全面深化改革，采取了建立臨床試驗?zāi)驹S可制度、認可境外臨床試驗數(shù)據(jù)、優(yōu)先審評審批程序、附條件批準等新舉措。國內(nèi)外創(chuàng)新藥在我國的上市速度大大加快。2018年10月，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號），建立專門通道對臨床急需的境外已上市新藥進行審評審批，共遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵企業(yè)申報。三批遴選發(fā)布的81個品種中，罕見病治療藥品超過50%。目前，已有26個罕見病藥品通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》進一步固化了此前審評審批制度改革的經(jīng)驗，明確了將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品規(guī)定于70日內(nèi)審結(jié)。在所有藥品上市申請中，罕見病藥品審評審批時限最短，體現(xiàn)了國家藥監(jiān)局對罕見病患者需求的高度關(guān)注和大力支持。

（二）提升罕見病藥品研發(fā)效率。為鼓勵創(chuàng)新、推動我國藥品高質(zhì)量發(fā)展，國家藥監(jiān)局就藥品研制與注冊建立多渠道、多層次的溝通交流機制，發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》，建立了藥品研發(fā)與技術(shù)審評期間的溝通交流機制。向藥品注冊申請人提供面對面會議、視頻會議或書面回復(fù)等多種主動溝通交流途徑。在藥物研發(fā)與注冊申請技術(shù)審評過程中，申請人可與國家藥監(jiān)局藥品審評中心就現(xiàn)行藥物研發(fā)與評價指南不能涵蓋的關(guān)鍵技術(shù)等問題進行溝通交流，形成的共識可作為研發(fā)和評價的重要參考。該項舉措提升了企業(yè)研發(fā)效率，有效加快了罕見病用藥研發(fā)上市進度。

（三）提高罕見病藥品的科研經(jīng)費。為加大力度統(tǒng)籌推進罕見病與孤兒藥相關(guān)科技創(chuàng)新工作，有序推進罕見病診治技術(shù)攻關(guān)，科技部通過國家重點研發(fā)計劃、重點專項先后支持了多項罕見病科研項目，投入中央財政經(jīng)費約1.2億元，對罕見病診治技術(shù)進行攻關(guān)，引導(dǎo)科研院所和醫(yī)療機構(gòu)等科研力量研究罕見病診治。同時，通過重點專項設(shè)置引導(dǎo)社會資本向罕見病診治技術(shù)、孤兒藥投入，積極引入新技術(shù)、新理念、新方法，減輕罕見病為家庭和社會帶來的困擾。

（四）加大罕見病藥品稅收減免政策。2019年，國家藥監(jiān)局與財政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，通知規(guī)定，增值稅一般納稅人生產(chǎn)和批發(fā)、零售罕見病藥品可以選擇按照簡易方法依照3%征收率計算繳納增值稅。對罕見病藥品，減按3%征收進口環(huán)節(jié)增值稅。2020年，四部門聯(lián)合發(fā)布了《第二批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》，對藥品清單進行了更新。企業(yè)所得稅方面，按照現(xiàn)行政策規(guī)定，在據(jù)實扣除的基礎(chǔ)上，對孤兒藥研發(fā)費用的100%或75%給予加計扣除優(yōu)惠。此外，國家還出臺了高新技術(shù)企業(yè)減按15%優(yōu)惠稅率征收企業(yè)所得稅，從事孤兒藥研發(fā)的企業(yè)可被認定為高新技術(shù)企業(yè)，享受企業(yè)所得稅優(yōu)惠政策。

三、關(guān)于孤兒藥的數(shù)據(jù)保護和市場獨占期

現(xiàn)行《中華人民共和國藥品管理法實施條例》第三十四條對藥品試驗數(shù)據(jù)保護作出規(guī)定：對含新型化學(xué)成分的藥品提供6年數(shù)據(jù)保護期。2022年5月9日，國家藥監(jiān)局綜合司就《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》向社會公開征求意見，其中對罕見病藥品研發(fā)明確給予政策支持，提出最長不超過7年市場獨占期的政策建議。同時，第四十條再次明確了藥品數(shù)據(jù)保護的有關(guān)要求，后續(xù)，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)有序推進相關(guān)法規(guī)完善工作。

四、下一步工作計劃

您所提有關(guān)建議對國家藥監(jiān)局及相關(guān)部門后續(xù)更好開展工作很有價值，國家藥監(jiān)局將結(jié)合工作實際認真研究，不斷優(yōu)化藥品審評審批程序，在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，更好滿足罕見病患者臨床用藥需求。

聯(lián)系單位：國家藥品監(jiān)督管理局藥品注冊司 電話：010-88330910

國家藥監(jiān)局

2022年6月29日