李杰代表：

您提出的關于進一步鼓勵和支持孤兒藥研發(fā)的建議收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)生健康委，現(xiàn)答復如下：

一、關于搭建罕見病信息共享平臺

國家衛(wèi)生健康委建立了國家罕見病病例信息登記制度，收集國內(nèi)罕見病的診療、分布等信息，為制定人群干預策略、完善診療服務體系、提高藥物可及性等提供了科學依據(jù)。

二、 關于加大對罕見病的政策扶持

（一）加快罕見病藥品審評審批。2015年以來，按照國務院部署，藥監(jiān)部門對藥品審評審批制度進行了全面深化改革，采取了建立臨床試驗默示許可制度、認可境外臨床試驗數(shù)據(jù)、優(yōu)先審評審批程序、附條件批準等新舉措。國內(nèi)外創(chuàng)新藥在我國的上市速度大大加快。2018年10月，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》（2018年第79號），建立專門通道對臨床急需境外已上市新藥進行審評審批，共遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵企業(yè)申報。三批遴選發(fā)布的81個品種中罕見病治療藥品超過50%。目前，已有26個罕見病藥品通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》進一步固化了此前審評審批制度改革經(jīng)驗，明確了將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結。在所有藥品上市申請中，罕見病藥品審評審批時限最短，體現(xiàn)了國家藥監(jiān)局對罕見病患者需求的高度關注和大力支持。

（二）提升罕見病藥品研發(fā)效率。為鼓勵創(chuàng)新、推動我國藥品高質(zhì)量發(fā)展，國家藥監(jiān)局就藥品研制與注冊建立多渠道、多層次的溝通交流機制，發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術審評溝通交流管理辦法》，建立了藥品研發(fā)與技術審評期間的溝通交流機制。向藥品注冊申請人提供面對面會議、視頻會議或書面回復等多種主動溝通交流途徑。在藥物研發(fā)與注冊申請技術審評過程中，申請人可與國家藥監(jiān)局藥品審評中心就現(xiàn)行藥物研發(fā)與評價指南不能涵蓋的關鍵技術等問題進行溝通交流，形成的共識可作為研發(fā)和評價的重要參考。該項舉措提升了企業(yè)研發(fā)效率，有效加快了罕見病用藥研發(fā)上市進度。

（三）加大罕見病藥品稅收減免政策。2019年，國家藥監(jiān)局與財政部、海關總署、稅務總局聯(lián)合發(fā)布了《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，通知規(guī)定，增值稅一般納稅人生產(chǎn)和批發(fā)、零售罕見病藥品可以選擇按照簡易方法依照3%征收率計算繳納增值稅。對罕見病藥品，減按3%征收進口環(huán)節(jié)增值稅。2020年，四部門聯(lián)合發(fā)布了《第二批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》，對藥品清單進行了更新。企業(yè)所得稅方面，按照現(xiàn)行政策規(guī)定，在據(jù)實扣除的基礎上，對孤兒藥研發(fā)費用的100%或75%給予加計扣除優(yōu)惠。此外，國家還出臺了高新技術企業(yè)減按15%優(yōu)惠稅率征收企業(yè)所得稅，從事孤兒藥研發(fā)的企業(yè)可被認定為高新技術企業(yè)，享受企業(yè)所得稅優(yōu)惠政策。

（四）給予罕見病藥品數(shù)據(jù)保護及市場獨占期。現(xiàn)行《中華人民共和國藥品管理法實施條例》第三十四條對藥品試驗數(shù)據(jù)保護作出規(guī)定：對含新型化學成分的藥品提供6年數(shù)據(jù)保護期。2022年5月9日，國家藥監(jiān)局綜合司就《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》向社會公開征求意見。其中第二十九條對市場獨占期作出規(guī)定：對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準相同品種上市。同時，第四十條明確了藥品數(shù)據(jù)保護的有關要求，后續(xù)，國家藥監(jiān)局將有序推進相關法規(guī)完善工作。

三、下一步工作計劃

國家藥監(jiān)局將繼續(xù)深化藥品審評審批制度改革，不斷優(yōu)化藥品審評審批程序，在保障藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎上，依法依規(guī)提高罕見病藥品的審評審批效率。

聯(lián)系單位：國家藥品監(jiān)督管理局藥品注冊司

聯(lián)系電話：010-88330910

國家藥監(jiān)局

2022年6月29日