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• 關(guān)于政協(xié)第十四屆全國委員會第二次會議第03540號（商貿(mào)監(jiān)管類159號）提案答復的函

蔡威委員：

您提出的《關(guān)于罕見病患者對特醫(yī)食品可及性的提案》收悉，經(jīng)商財政部，現(xiàn)答復如下：

您提出的建議十分重要。近年來，市場監(jiān)管總局堅持以人民為中心，著力解決罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品（以下簡稱特醫(yī)食品）的可及性問題。一方面，我局以“四個最嚴”為根本遵循，嚴格依法做好特醫(yī)食品的注冊和監(jiān)管工作，切實保障罕見病類特醫(yī)食品的安全性、營養(yǎng)充足性和臨床使用效果。另一方面，我局將罕見病類特醫(yī)食品納入優(yōu)先審評審批范圍，鼓勵企業(yè)申請注冊；支持在海南省自由貿(mào)易港暫時調(diào)整適用《食品安全法》有關(guān)規(guī)定，臨時進口使用臨床急需且已在境外合法上市的少量罕見病類特醫(yī)食品；與海關(guān)總署聯(lián)合建立《罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品應急審評及國外捐贈產(chǎn)品進口工作機制》，全力保障國內(nèi)供應。

一、關(guān)于對成熟的國外產(chǎn)品實施有條件進口

市場監(jiān)管總局大力支持海南省積極探索，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)內(nèi)臨時進口使用臨床急需且境外已上市的罕見病類特醫(yī)食品。2024年6月，第十四屆全國人大常委會第十次會議通過了《全國人民代表大會常務委員會關(guān)于授權(quán)國務院在海南自由貿(mào)易港暫時調(diào)整適用〈中華人民共和國食品安全法〉有關(guān)規(guī)定的決定》。根據(jù)法律調(diào)整內(nèi)容，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)內(nèi)指定的醫(yī)療機構(gòu)，對臨床急需的已在境外合法上市的少量罕見病類特醫(yī)食品，經(jīng)海南省人民政府審批，可以臨時進口，并在本醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)使用。上述改革措施有望提高進口罕見病類特醫(yī)食品的可及性，進一步滿足患者的臨床營養(yǎng)需求，且臨床使用數(shù)據(jù)可用于向我局申請產(chǎn)品注冊。

我局與海關(guān)總署聯(lián)合建立了《罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品應急審評及國外捐贈產(chǎn)品進口工作機制》，分別于2020年2月和2021年11月加快完成了3家企業(yè)10個罕見病類特醫(yī)食品產(chǎn)品的應急審評工作，綜合考慮產(chǎn)品配方設(shè)計依據(jù)和患者臨床使用需求出具審評意見并協(xié)調(diào)順利通關(guān)，有效保障了新冠肺炎疫情期間的國內(nèi)供應和患者急需。

二、關(guān)于對國產(chǎn)產(chǎn)品實施優(yōu)先審評

2023年11月，市場監(jiān)管總局修訂發(fā)布了《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊管理辦法》，增設(shè)了優(yōu)先審評審批工作程序，明確將罕見病類特醫(yī)食品納入優(yōu)先范圍。2024年5月，已有一款國產(chǎn)苯丙酮尿癥配方的特殊醫(yī)學用途嬰兒氨基酸代謝障礙配方食品進入優(yōu)先審評程序。同時，我局研究起草了《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊優(yōu)先審評審批工作程序》，已完成向社會公開征求意見，下一步將按程序推進并盡快發(fā)布。

2023年12月，我局與國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于特殊膳食用食品中氨基酸管理的公告》，解決了特醫(yī)食品生產(chǎn)使用氨基酸類原料問題，罕見病類特醫(yī)食品注冊工作進入常態(tài)化軌道。

三、關(guān)于對罕見病類特醫(yī)食品企業(yè)給予財政支持

財政部立足財政職責，支持做好罕見病類特醫(yī)食品研發(fā)、注冊審批等相關(guān)工作。一是通過安排國家科技計劃經(jīng)費，支持有關(guān)科技計劃主管部門組織實施科研項目，符合條件的罕見病產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)可以按規(guī)定申請承擔國家科研任務并獲得經(jīng)費支持，提高自主創(chuàng)新水平。二是通過安排特殊食品安全監(jiān)管相關(guān)經(jīng)費，支持市場監(jiān)管總局優(yōu)先開展罕見病類特醫(yī)食品注冊審評審批、優(yōu)化審批流程，助力企業(yè)加快罕見病類特醫(yī)食品研發(fā)上市。

下一步，市場監(jiān)管總局將堅持以食品安全“四個最嚴”要求為根本遵循，嚴格做好罕見病類特醫(yī)食品的優(yōu)先審評審批工作，鼓勵企業(yè)申請注冊，切實保障產(chǎn)品的安全性、營養(yǎng)充足性和臨床使用效果；支持海南省落實改革舉措，推動臨時進口使用少量罕見病類特醫(yī)食品有關(guān)工作落地；協(xié)調(diào)《罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品應急審評及國外捐贈產(chǎn)品進口工作機制》持續(xù)有效運行。

衷心感謝您對市場監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。

市場監(jiān)管總局

2024年7月15日